先天性再生障碍性贫血约有5%～10%的患者最后发展为急性白血病，多为粒单型。伴有明显皮肤改变的多不合并肾脏畸形，但最终可转变为鳞状上皮癌或其他恶性肿瘤。
获得性再生障碍性贫血预后因病因而异。如对氯霉素有特异反应的或由传染性肝炎所致的再障，预后极差，而由氯霉素过量引起的则多能恢复。
再障高危的指征是：
发病急，出血严重，血小板<20000/mm3，粒细胞<500/mm3，网织红细胞极低或消失;
骨髓增生明显低下以淋巴细胞和非造血细胞为主;
此类病儿约有50%以上于发病数月内死于葡萄球菌败血症或卡氏肺囊虫等感染或出血。
病情进展缓慢，粒细胞与血小板减少不严重，骨髓受累较轻，对雄激素治疗有反应的，预后较好。骨髓移植后长期存活率可达30%～60%。